اقدام بعدی برای RNA پیام رسان ممکن است بیشتر از واکسن های کووید باشد


با این حال ، علاوه بر واکسن ها ، یک برنامه کاربردی وجود دارد که در آن قرار گرفتن در معرض کوتاه RNA پیام رسان می تواند اثراتی را برای سالها یا حتی یک عمر ادامه دهد.

در اواخر سال 2019 ، قبل از covid-19 ، موسسه ملی بهداشت ایالات متحده و بنیاد بیل و ملیندا گیتس اعلام کردند که 200 میلیون دلار برای تولید ژن درمانی ارزان قیمت برای استفاده در جنوب صحرای آفریقا هزینه می کنند. بیماری های سلول داسی شکل ، که به طور گسترده ای گسترش یافته است آنجا.

گیتس و NIH نگفتند که چگونه این روشهای درمانی پیشرفته را ارزان و استفاده از آن آسان می کنند ، اما ویسمن به من گفت که این طرح می تواند به استفاده از RNA پیام رسان بستگی داشته باشد تا دستورالعملهای ویرایش ژن مانند CRISPR را به بدن فرد اضافه کند ، مانند ثابت تغییرات در ژنوم. وایزمن می گوید ، به جز ویرایش ژن ها برای اصلاح بیماری وراثتی ، فعالیت های واكسیناسیون گسترده را در نظر بگیرید.

در حال حاضر ، ژن درمانی پیچیده و گران است. از سال 2017 ، انواع مختلفی در ایالات متحده و اروپا تأیید شده است. یکی ، درمان نابینایی ، که در آن ویروس ها ژن جدیدی از شبکیه را حمل می کنند ، هزینه هر چشم 425000 دلار است.

استارتاپی به نام Intellia Therapy در حال آزمایش درمانی است که CRISPR را درون RNA و سپس نانوذره ای را قرار می دهد که امیدوار است بیماری کبدی دردناک ارثی را درمان کند. هدف این است که قیچی ژن در سلول های شخص ظاهر شود ، ژن مشکل ساز را برش دهد و سپس محو شود. این شرکت برای اولین بار در سال 2020 این دارو را روی بیمار آزمایش کرد.

تصادفی نیست که Intellia بیماری کبد را درمان می کند. هنگامی که از راه وریدی وارد جریان خون می شوند ، نانوذرات لیپید تمایل به ورود به کبد ، ارگان پاک کننده خانه بدن دارند. وایزمن می گوید: “اگر می خواهید بیماری كبد را درمان كنید ، بسیار خوب – چیز دیگری ، شما مشكلی دارید.”

اما ویسمن می گوید که او فهمید چگونه نانوذرات را هدایت می کند تا آنها به مغز استخوان بپیچند ، که دائما تمام گلبول های قرمز و سلول های ایمنی را تولید می کند. این یک ترفند فوق العاده ارزشمند است – چنان ارزشمند که ویسمن به من نمی گوید که چگونه این کار را انجام دهم. او می گوید ، این یک راز است ، “تا زمانی که حق ثبت اختراع را بگیریم.”

وی قصد دارد با استفاده از این روش سعی در درمان بیماری سلول داسی شکل با ارسال دستورالعمل های جدید به سلولهای کارخانه تولید خون بدن داشته باشد. وی همچنین در حال کار با محققانی است که آماده آزمایش میمون ها هستند که آیا سلول های ایمنی ، به نام سلول های T ، می توانند برای انجام یک ماموریت جستجو و از بین بردن پس از HIV و بهبود این عفونت ، یک بار برای همیشه طراحی شوند.

همه اینها بدان معنی است که ذرات چربی RNA پیام رسان می توانند به روشی برای ویرایش ژنوم در مقیاس گسترده و ارزان تبدیل شوند. داروی قطره ای که امکان مهندسی سیستم خون را فراهم می کند می تواند به اندازه واکسن برای سلامت عمومی مفید باشد. وزن سلولهای داسی شکل ، یک بیماری ارثی است که زندگی را با دهه ها کوتاه می کند (یا در مناطق فقیر ، در دوران کودکی می کشد) ، به شدت بر روی سیاه پوستان در آفریقای استوایی ، برزیل و ایالات متحده کاهش می یابد. HIV نیز به یک آفت طولانی مدت تبدیل شده است: حدود دو سوم افرادی که با این ویروس زندگی می کنند یا از آن می میرند در آفریقا هستند.

Moderna و BioNTech واکسن های covid-19 خود را به قیمت 20 تا 40 دلار به فروش می رسانند. اگر این هزینه اصلاح ژنتیکی نیز باشد ، چه می شود؟ ویسمن گفت: “ما می توانیم سلول های داسی شکل را با یک بار اصلاح اصلاح کنیم.” “ما فکر می کنیم این یک روش درمانی نوآورانه است.”

همچنین ثروت خارق العاده ای وجود دارد که می توان در فناوری mRNA به دست آورد. حداقل پنج نفر از افراد مرتبط با Moderna و BioNTech در حال حاضر میلیاردر هستند ، از جمله Bancel. ویسمن یکی از آنها نیست ، اگرچه می خواهد هزینه های ثبت اختراع را دریافت کند. او می گوید دانشگاهی را ترجیح می دهد كه در آنجا افراد كمتر به او می گویند كه چه چیزی را باید تحقیق كند – یا به همان اندازه مهم است ، چه چیزی. او همیشه به دنبال چالش بزرگ علمی بعدی است: “این نیست که این واکسن اخبار قدیمی است ، اما بدیهی است که آنها م workثر خواهند بود.” او گفت ، مسنجر RNA آینده ای خارق العاده دارد.


منبع: unbox-khabar.ir

Leave a reply

You may use these HTML tags and attributes: <a href="" title=""> <abbr title=""> <acronym title=""> <b> <blockquote cite=""> <cite> <code> <del datetime=""> <em> <i> <q cite=""> <s> <strike> <strong>